京都大と東和薬品などは３日、遺伝性の認知症「家族性アルツハイマー病」を対象に、ｉＰＳ細胞で治療効果が示された既存薬を投与する最終段階の治験を開始したと発表した。ｉＰＳ細胞を薬の開発に応用する「ｉＰＳ創薬」で最終治験まで進んだのは初めてという。２０２８年以降の承認申請を目指すとしている。 【写真】ｉＰＳ細胞を世界で初めて作製した日本人

　対象となるのは、若年で発症しやすい家族性アルツハイマー病のうち、特定の遺伝子変異が原因となっている患者。国内患者数は約１００人と推定されている。

　京大ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授（幹細胞医学）らは、この病気の患者から作ったｉＰＳ細胞を使い、パーキンソン病治療などで使われている「ブロモクリプチン」が、アルツハイマー病でも治療効果が見込めることを突き止めた。

　患者８人を対象に、２０２０～２２年に初期段階の治験を行い、安全性を確認。症状を抑える傾向も示された。

　最終治験は今年５月に三重大病院で始まり、今後、約１０の医療機関に広げて、２８年３月まで続ける計画。患者２４人の参加を予定し、半数には偽薬を一定期間投与する。毎日４～９錠を服用してもらい、５０週間かけて有効性を評価する。

　井上教授は記者会見で、「ｉＰＳ創薬という新しい分野でようやくここまで来た。協力してくれた患者に感謝したい」と話した。